2017年10月9日，國家食品藥品監督管理總局舉行新聞發(fā)布會(huì )，介紹前一晚正式公布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》）有關(guān)情況。

 

國家食品藥品監督管理總局副局長(cháng)吳湞、藥品化妝品注冊司司長(cháng)王立豐、醫療器械注冊司司長(cháng)王者雄回答現場(chǎng)記者提問(wèn)，國家食品藥品監督管理總局新聞發(fā)言人顏江瑛主持會(huì )議。

 

8日晚間，新華社、《新聞聯(lián)播》播發(fā)中共中央辦公廳和國務(wù)院辦公廳聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》）——這是繼2015年8月《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》之后，又一個(gè)深化藥品醫療器械審評審批制度改革的綱領(lǐng)性文件，對我國醫藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新發(fā)展具有里程碑意義。

 

業(yè)界直接評論其為“建國后醫藥行業(yè)最重磅政策”，直呼“醫藥行業(yè)真正的春天來(lái)了！”

 

而在昨日的發(fā)布會(huì )上，一些業(yè)界廣為關(guān)注的信息也被一一披露，包括：藥品審評積壓得到基本解決；中藥注射劑再評價(jià)的方案已經(jīng)初步形成，近期可能會(huì )征求意見(jiàn)；CFDA將會(huì )同國家衛計委聯(lián)合出臺臨床試驗機構的備案條件和備案管理辦法，建立醫療器械臨床試驗機構和臨床試驗項目備案管理信息系統；藥品專(zhuān)利鏈接制度將尤其利好中藥產(chǎn)業(yè)等。

 

以下為本次發(fā)布會(huì )文字實(shí)錄：

 

國家食品藥品監督管理總局副局長(cháng) 吳湞：

 

黨中央國務(wù)院一直高度重視藥品醫療器械質(zhì)量安全和創(chuàng )新發(fā)展。習近平總書(shū)記指出，要改革完善審評審批制度，加快推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)，推動(dòng)企業(yè)提高創(chuàng )新和研發(fā)能力，早日實(shí)現藥品醫療器械質(zhì)量達到國際先進(jìn)水平。

 

李克強總理也強調，要推動(dòng)藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進(jìn)醫療器械產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展，盡快改變我國創(chuàng )新藥物、高端醫療器械長(cháng)期依賴(lài)進(jìn)口的局面。

 

2015年8月，國務(wù)院出臺《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，藥品醫療器械審評審批改革大幕正式拉開(kāi)。

 

兩年來(lái)，一系列改革政策相繼出臺，審評審批標準和透明度不斷提高，研發(fā)注冊生態(tài)環(huán)境有效凈化，一批創(chuàng )新藥和醫療器械優(yōu)先獲準上市，藥品審評積壓得到基本解決，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作不斷推進(jìn)，醫療器械分類(lèi)基礎工作得以夯實(shí)，藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)工作進(jìn)展順利，藥品醫療器械審評審批制度改革取得階段性成效。

 

但是改革越深入遇到的深層次的矛盾越多，藥品醫療器械審評審批制度不完善、不適應等問(wèn)題就越突出，為了促進(jìn)藥品醫療器械產(chǎn)業(yè)結構調整和技術(shù)創(chuàng )新，讓更多的新藥好藥和先進(jìn)醫療器械上市，滿(mǎn)足公眾醫療需要，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳出臺了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》。

 

這次出臺的《意見(jiàn)》針對當前藥品醫療器械創(chuàng )新面臨的突出問(wèn)題，著(zhù)眼長(cháng)遠制度建設，是一份重要綱領(lǐng)性文件。

 

《意見(jiàn)》涉及六大方面的改革內容：

 

改革臨床試驗管理，確保臨床試驗科學(xué)、規范、真實(shí)；

 

加快臨床急需藥品和醫療器械的上市審評速度，解決公眾用藥需求；

 

鼓勵創(chuàng )新，推動(dòng)中國醫藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展；

 

全面實(shí)施上市許可持有人制度，加強藥械全生命周期管理；

 

提升技術(shù)支撐能力，全力為創(chuàng )新服務(wù)；

 

加強組織領(lǐng)導，以法治思維和法治方式推動(dòng)改革真正落地。

 

這些措施將極大激發(fā)醫藥研發(fā)的活力，提高我國醫藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng )新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥，讓13億人民享受到健康中國的深厚福祉。

 

接下來(lái)，我們將會(huì )同有關(guān)部門(mén)抓好組織實(shí)施，推動(dòng)完善法律法規，制定細化配套文件，加強制度銜接，做好宣傳解讀，強化效果監測，確保改革扎實(shí)有序推進(jìn)。

 

新華社：

 

這次出臺的《創(chuàng )新意見(jiàn)》是一個(gè)什么樣的背景？要突出一個(gè)什么樣的主題？《意見(jiàn)》有什么重要的意義？

 

吳湞：

 

《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》是一個(gè)綱領(lǐng)性文件，對我們今后的工作具有很強的指導性。這個(gè)文件的主題是什么，標題已經(jīng)寫(xiě)明白了，就是鼓勵創(chuàng )新。著(zhù)力點(diǎn)是什么，就是要解決公眾用藥的問(wèn)題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當醫生在給患者治病的過(guò)程當中能夠有更多的選擇。這就是這個(gè)文件的主題。

 

解決公眾用藥問(wèn)題，關(guān)鍵是創(chuàng )新。要盡快的讓一些新藥上市，我們講不僅僅是國內的新藥上市，包括國外的新藥也在中國盡快上市。

 

這幾年來(lái)國家花了很大的力氣來(lái)抓藥品審評審批制度改革，2015年以來(lái)我們大幅度的開(kāi)展審評審批制度改革。2015年8月份，國務(wù)院專(zhuān)門(mén)印發(fā)了一個(gè)文件（44號文），《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，做了一系列改革制度的設計。同時(shí)《意見(jiàn)》發(fā)布以后，制定了一系列相配套的改革措施。今天可以跟大家講，改革已經(jīng)取得了階段性的效果。

 

這個(gè)階段性效果表現在哪，主要是基本解決了藥品注冊申請的積壓?jiǎn)?wèn)題，過(guò)去壓在我們身上最重的負擔就是申報積壓，量太大，現在已經(jīng)基本解決了。

 

在這兩年當中，有一批新藥和創(chuàng )新醫療器械優(yōu)先獲準上市。國內醫藥創(chuàng )新的氛圍日漸濃厚，海外的一些醫藥科研人員回國創(chuàng )新越來(lái)越多，企業(yè)研發(fā)的投入明顯增加，這樣大大激發(fā)了藥品醫療器械創(chuàng )新的活力。這是這幾年改革的效果。

 

我們在審評審批改革方面取得了明顯的進(jìn)步，但是也應該看到，藥品醫療器械研發(fā)和質(zhì)量與國際先進(jìn)水平仍然存在較大差距的現狀沒(méi)有改變，支持創(chuàng )新的一些深層次的問(wèn)題還有待解決。問(wèn)題有哪些呢？

 

第一，企業(yè)創(chuàng )新的能力比較弱。

 

大家都知道國內制藥企業(yè)數量比較多，但是制藥企業(yè)新產(chǎn)品研發(fā)總投入只有全球最大的制藥公司一家的投入量，這就是研發(fā)投入不夠。

 

這幾年我們研究的一些新化學(xué)藥品和新生物制品，多數都是國外同類(lèi)產(chǎn)品基礎之上的一些改造和修飾。國內仿制藥因為質(zhì)量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代，這都是我們研發(fā)能力比較弱、科技創(chuàng )新能力不強的一些具體表現，這是深層次問(wèn)題。

 

第二，藥品審評審批制度還有不盡合理之處。

 

盡管我們做了大幅度的改革，但是還存在一些問(wèn)題。比如現在要求進(jìn)口的一些創(chuàng )新藥，必須要在國外獲準上市后才可以到國內來(lái)申請上市。比如創(chuàng )新藥在國外完成一期臨床以后，才可以到國內申請來(lái)臨床試驗，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某種程度上遲滯了一些國外創(chuàng )新藥在中國批準上市。

 

我們也做了數據統計，2001年到2016年，發(fā)達國家批準上市的創(chuàng )新新藥433種，在中國上市的只有一百多，只占30%。

 

近十年來(lái)，我國上市的一些典型的新藥，上市的時(shí)間平均要比歐美晚5-7年，國外都已經(jīng)用了六七年了，中國才上市，這就是因為很多制度設計造成了新藥在中國上市慢半拍。因為這個(gè)現狀存在，所以現在網(wǎng)上購買(mǎi)藥品，也包括個(gè)人從境外攜帶藥品的現象越來(lái)越多，存在很多隱患。

 

第三，鼓勵創(chuàng )新的一些政策還有待加強。

 

這次文件里寫(xiě)到藥品數據保護，專(zhuān)利的鏈接，專(zhuān)利期的補償，像這樣一些保護政策的制度性設計，在一些發(fā)達國家都已經(jīng)在做，而我們國家現在還處在研究狀態(tài)。像開(kāi)展藥物臨床試驗，我們現在藥物臨床試驗的資源還相對比較緊缺，鼓勵和支持醫療機構、醫務(wù)人員參與臨床試驗的有關(guān)政策還有待完善。這也是一個(gè)深層次的問(wèn)題。

 

在今年7月19號，習近平總書(shū)記主持召開(kāi)中央全面深化改革領(lǐng)導小組第三十七次會(huì )議，在這個(gè)會(huì )議上研究了藥品審評審批制度改革問(wèn)題，審議通過(guò)了這個(gè)文件，昨天，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳正式印發(fā)，文件一共六大部分36條，內容相信大家都已經(jīng)看了，我不在這里占用時(shí)間。

 

這個(gè)文件的意義在哪？

 

這個(gè)文件從促進(jìn)我國醫藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng )新發(fā)展，參與國際競爭，保障公眾健康的高度，對審評審批制度改革做了系統的制度設計。

 

意義是非常重大，主要表現在：

 

第一滿(mǎn)足公眾用藥需求。

 

滿(mǎn)足公眾用藥急需，歸根到底要靠創(chuàng )新，只有創(chuàng )新才能研發(fā)出更多的質(zhì)量高、療效優(yōu)的新藥好藥，才能使更多的新藥好藥在中國上市。我們在制度設計里有些優(yōu)先審批，加快審批，通過(guò)這些來(lái)降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好的實(shí)現藥品的可及性。我們既要有新藥，還要有能讓老百姓用得起的新藥，這是這次文件的重大意義體現的第一個(gè)方面，滿(mǎn)足公眾的需求。

 

第二方面是提高仿制藥的質(zhì)量和療效。

 

我們講要鼓勵創(chuàng )新，既要鼓勵原始創(chuàng )新，也要鼓勵消化吸收再創(chuàng )新。我們要求仿制藥和原研藥的質(zhì)量療效要一樣，要做好的仿制藥是需要有創(chuàng )新的能力，做一個(gè)好的仿制藥仍然需要有創(chuàng )新的能力。

 

第三方面是推動(dòng)藥品供給側結構性改革。

 

要使我們的醫藥產(chǎn)業(yè)做大做強，使我們的醫藥產(chǎn)業(yè)更具競爭力，改變我們國家的新藥長(cháng)期依賴(lài)進(jìn)口，這也是我國創(chuàng )新型國家戰略在醫藥行業(yè)的具體實(shí)施。

 

所以，我想這個(gè)文件的主題和意義非常重大。接下來(lái)我們還要把文件細化和落實(shí)，跟有關(guān)部門(mén)一起來(lái)推動(dòng)這個(gè)文件能夠落地生根，能夠產(chǎn)生更好的效果。

 

中央人民廣播電臺：

 

《意見(jiàn)》提到以下幾點(diǎn)，比如藥品專(zhuān)利鏈接、專(zhuān)利期補償，以及臨床試驗數據保護等，這些內容對于藥品和醫療器械創(chuàng )新方面發(fā)展會(huì )起到那些積極的作用？另外我們有一個(gè)擔憂(yōu)，這些措施會(huì )不會(huì )阻礙仿制藥的發(fā)展，影響到藥品的可及性？

 

吳湞：

 

大家注意到這個(gè)文件提出了專(zhuān)利鏈接、專(zhuān)利期補償、數據保護，實(shí)際上這屬于知識產(chǎn)權保護的范圍。

 

我們講創(chuàng )新，知識產(chǎn)權保護的力度還欠缺，還不夠，這也是制約我們醫藥創(chuàng )新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個(gè)重要原因。藥品專(zhuān)利鏈接、專(zhuān)利期補償以及數據保護，這些實(shí)際上都是在一些歐美國家和發(fā)達國家是鼓勵創(chuàng )新制度設計，像美國是1984年，日本大概是1988年，歐洲大概是1992。這些制度實(shí)施以后，對創(chuàng )新企業(yè)積極性起到很好的作用，也激發(fā)了仿制藥生產(chǎn)的積極性，達到了兩個(gè)目的。

 

什么叫藥品專(zhuān)利鏈接？首先要明白這個(gè)概念，實(shí)際上就是把藥品的審批和專(zhuān)利關(guān)聯(lián)起來(lái)，因為藥品審批是食品藥品監管總局負責，專(zhuān)利糾紛涉及知識產(chǎn)權局以及知識產(chǎn)權法院，現在把它們關(guān)聯(lián)起來(lái)，目的是什么？就是在藥品審批過(guò)程當中，如果發(fā)現有專(zhuān)利侵權糾紛可以通過(guò)法院裁定解決，可以把專(zhuān)利糾紛和侵權風(fēng)險解決在藥品上市之前，有利于保護專(zhuān)利權人的合法權益，提高專(zhuān)利的質(zhì)量，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰專(zhuān)利的市場(chǎng)風(fēng)險。

 

專(zhuān)利期補償是什么？是在行政審批過(guò)程當中占用了專(zhuān)利權人的時(shí)間，專(zhuān)利從研發(fā)開(kāi)始到最后上市，審批時(shí)間越長(cháng)，占用專(zhuān)利保護時(shí)間就越長(cháng)，減損了專(zhuān)利權人的權益。為此，監管部門(mén)為占用的專(zhuān)利時(shí)間給予一些合理的補償。

 

所謂數據保護，就是研究者自行取得的數據不被別人商業(yè)利用，行政部門(mén)對企業(yè)申報的數據要采取保護措施。

 

在這個(gè)文件里，明確提出要探索建立藥品專(zhuān)利的鏈接制度，開(kāi)展藥品專(zhuān)利期補償的試點(diǎn)，完善和落實(shí)數據保護制度，這三者合在一起，是知識產(chǎn)權保護的組合拳，著(zhù)力構建科學(xué)、系統的保護機制，采取積極主動(dòng)的保護，有效保護專(zhuān)利權人的合法權益，激發(fā)創(chuàng )新活力。我們鼓勵創(chuàng )新，也鼓勵仿制，這套制度將起到很大的效果。該保護的要保護，保護時(shí)間一到，仿制藥就上市，形成斷崖式的價(jià)格下降。這樣為臨床用藥可及奠定了基礎，這套制度設計在美國實(shí)行三十多年，達到兩個(gè)目的，既鼓勵創(chuàng )新，又促進(jìn)仿制。

 

藥品知識產(chǎn)權保護的系列措施，完全符合我們國家建設創(chuàng )新型國家和促進(jìn)醫藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新發(fā)展的需求，對保護和激發(fā)我國正在蓬勃發(fā)展的民族醫藥創(chuàng )新活力，尤其是對我國特有的具有獨立自主知識產(chǎn)權的中藥領(lǐng)域，將會(huì )發(fā)揮極大的積極作用，全面的提升我國醫藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng )新發(fā)展。

經(jīng)濟日報：

 

《意見(jiàn)》在鼓勵創(chuàng )新方面有具體的哪些措施？

 

吳湞：

 

這個(gè)文件的標題，深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新，鼓勵創(chuàng )新到底有哪些舉措？實(shí)際上文件表達的很清楚，我想可以梳理一下。

 

這個(gè)文件在鼓勵創(chuàng )新方面可以概括為五大方面：

 

第一，改革臨床試驗管理。

 

大家看42號文件，六個(gè)方面的改革意見(jiàn)，第一條就是改革臨床試驗管理，在這里面有很多改革的舉措。

 

比如臨床試驗機構實(shí)行備案制，原來(lái)是資格認定制，現在不再認定，改為備案。改革臨床試驗的審批，由過(guò)去的明示許可改為默示許可，醫療機構開(kāi)展臨床試驗都得報備方案，這個(gè)方案臨床試驗怎么做，過(guò)去臨床試驗方案報備過(guò)來(lái)以后，我們得審批，批完他們才能做，一有審批就得占用時(shí)間，現在臨床試驗由明示改為默示，默示是什么？不是不審批，而是改了方式，臨床試驗同樣要審，一定時(shí)間之內沒(méi)有提出質(zhì)疑，沒(méi)有否定的話(huà)就可以做。一定時(shí)間是多長(cháng)時(shí)間？這個(gè)待定。在其他國家可能是30天，可能是60天，在我們國家多少天呢？要根據我們的能力。規定的時(shí)間沒(méi)有作出質(zhì)疑或者是否定，申請人就可以開(kāi)展臨床試驗。有條件接受境外多中心臨床試驗數據，境外所做的一些臨床試驗數據在我國原來(lái)是不能用的，現在我們開(kāi)始有條件接受，國外的數據符合我國藥品注冊要求的也可以用在我們的審評，其目的是可以縮短審批時(shí)間。還有，鼓勵社會(huì )力量投資設立臨床試驗機構來(lái)參與臨床試驗，解決臨床試驗資源不夠的瓶頸。

 

第二，優(yōu)化審評審批。

 

這個(gè)文件提出要進(jìn)一步優(yōu)化審評審批程序，明確附帶條件批準的情形，這個(gè)文件有兩個(gè)附帶批準，一是罕見(jiàn)病用藥，二是臨床急需藥，可以附帶條件批準。在這里面還寫(xiě)到了藥品與原料、輔料、包裝材料關(guān)聯(lián)審批，今后不單獨審批，而是跟制劑關(guān)聯(lián)審評審批，這樣能明顯的提高審評審批效率，又可以提高審評審批的質(zhì)量。

 

第三，加強創(chuàng )新權益保護。

 

像剛才講的探索建立藥品專(zhuān)利鏈接制度，開(kāi)展藥品專(zhuān)利期的補償試點(diǎn)，完善和落實(shí)藥品數據保護，這三個(gè)都是對創(chuàng )新權益的保護，而且在這里面我們還加了一個(gè)，要建立上市藥品目錄集，目錄集就是標桿，每批準一個(gè)新產(chǎn)品上市，要把個(gè)產(chǎn)品列入到目錄集內，表明：一是這個(gè)藥品原研是誰(shuí)，這是標桿，第二是仿制就照著(zhù)這個(gè)標桿仿。這是目錄集的意義。

 

第四，明確上市許可持有人的責任。

 

我們目前正在開(kāi)展上市許可持有人的試點(diǎn)，今后我們在藥品監管里面一定要突出上市許可持有人這個(gè)制度，要落實(shí)上市許可持有人的法律責任，建立健全上市許可持有人直接報告不良反應的制度，也明確上市許可持有人持有藥品創(chuàng )新產(chǎn)權，明確科學(xué)家的創(chuàng )新研究者屬性，要改變科學(xué)家既從事創(chuàng )新研究，又要負責藥品生產(chǎn)銷(xiāo)售的現狀。

 

第五，提升技術(shù)支撐的能力。

 

完善技術(shù)審評的制度，優(yōu)化上市的流程，加快信息化的建設，從送審到審評，審評到上市實(shí)現全過(guò)程公開(kāi)。建立集約化的檢查員隊伍，落實(shí)全過(guò)程的檢查責任，保障監管服務(wù)的水平和能力與創(chuàng )新發(fā)展的速度相適應。

 

第一財經(jīng)日報：

 

臨床試驗機構由過(guò)去的審批改為備案，這是應對臨床試驗資源緊缺的重大改革。但是在總局來(lái)講，下一步如何加強監管？如何控制備案制實(shí)施帶來(lái)的風(fēng)險？

 

國家食品藥品監督管理總局藥品、化妝品注冊司司長(cháng) 王立豐：

 

這次兩辦文件發(fā)布之后，改革內容第一項就是將臨床試驗機構資格認定改為備案制，這是我們臨床試驗改革的一項重要內容。

 

臨床試驗機構的資源相對緊缺，是制約我們藥品創(chuàng )新發(fā)展的一個(gè)深層次問(wèn)題。因為大家都知道，藥物類(lèi)的研發(fā)，最重要的一個(gè)環(huán)節就是臨床試驗，耗時(shí)時(shí)間長(cháng)，投入成本高。所以，如何鼓勵更多的醫療機構參與臨床試驗是我們改革的一項重要內容，這次我們把認定改為備案，是改革的一項舉措。

 

大家都知道，我國二級以上的醫療機構已經(jīng)超過(guò)1萬(wàn)家，三級以上的醫療機構有2000多家，但是現在能夠做藥物臨床試驗的機構通過(guò)認定的只有600多家，特別是能夠承擔I期臨床試驗的機構僅有100多家，某種程度上成為醫藥創(chuàng )新的瓶頸。

 

臨床試驗機構不能滿(mǎn)足創(chuàng )新的需求，特別是現在臨床機構還承擔著(zhù)大量的醫療任務(wù)，所以在臨床機構里面如果能夠分割出一塊來(lái)承擔藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。

 

特別是現在醫生緊缺，機構緊缺這樣一個(gè)大的背景，所以提出來(lái)由認定改成備案，這樣可以減少環(huán)節，提高效率?，F行的臨床試驗機構的認定不能夠滿(mǎn)足創(chuàng )新發(fā)展的需求，所以提出了改成備案。

 

這樣的改革，一是體現了監管理念的變化，就是強調由事前的認定改為事中、事后全過(guò)程監管，也是符合黨中央、國務(wù)院提出來(lái)的放管服的要求。

 

二是調整了監管模式，將針對機構的認定改為圍繞試驗藥物全過(guò)程檢查，使臨床試驗監管的針對性更加明確、清晰，將監管的重心由認定機構的形式轉為監督檢查機構開(kāi)展臨床試驗能力的形式，唯能力而不唯機構。

 

三是通過(guò)鼓勵社會(huì )力量投資設立臨床試驗機構等措施，切實(shí)拓展臨床試驗機構的數量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效的緩解醫療和科研的矛盾。

 

通過(guò)圍繞臨床試驗藥品的全過(guò)程檢查，不僅沒(méi)有降低對臨床試驗機構準入的標準，而且強化了臨床試驗機構監管的效率，同時(shí)也進(jìn)一步保證臨床試驗的質(zhì)量，更有利于凈化藥物臨床試驗的環(huán)境。所以措施是非常好的措施，接下來(lái)我們將進(jìn)一步細化方案，落實(shí)到位。

 

人民日報：

 

目前在我國罕見(jiàn)病的用藥難問(wèn)題仍然存在，對于罕見(jiàn)病治療藥品醫療器械的市場(chǎng)準入將會(huì )有哪些舉措？

 

吳湞：

 

臨床缺藥是一個(gè)問(wèn)題，尤其是罕見(jiàn)病的缺藥問(wèn)題更為突出。根據世界衛生組織的規定，罕見(jiàn)病的發(fā)病率小于千分之一，發(fā)病人群數量少，但病種卻很多。

 

罕見(jiàn)病的特點(diǎn)，因為發(fā)病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會(huì )出現嚴重的反應，甚至會(huì )危及生命，所以這個(gè)問(wèn)題要很好的解決。但是罕見(jiàn)病用藥為什么會(huì )少呢？難就難在發(fā)病率少，研發(fā)藥的成本就會(huì )高，收回成本時(shí)間更長(cháng)，所以很多企業(yè)包括研究機構對罕見(jiàn)病用藥研究的積極性就沒(méi)有常見(jiàn)病用藥的高，因此對罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵、給予支持、給予保護，如果沒(méi)有鼓勵政策誰(shuí)去做，如果不給予保護，上市后怎么獲取市場(chǎng)回報，怎么進(jìn)行再研究、再發(fā)展，所以這個(gè)文件對罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵措施。

 

第一，要公布罕見(jiàn)病目錄。到底有多少種罕見(jiàn)病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因為公布目錄后，才能確定罕見(jiàn)病用藥。剛才我講了世界衛生組織有一個(gè)比例，千分之一以下，在一些國家比例確實(shí)比較小，但是在我國千分之一不小，千分之一是千萬(wàn)級，所以這個(gè)數是不少的，因此，一定要明確哪些是罕見(jiàn)病，相應的藥品按照罕見(jiàn)病用藥管理，給支持、給幫助、給保護，做到有的放矢。

 

第二，在明確了目錄以后，我們也同樣要公布罕見(jiàn)病目錄相關(guān)的藥品。

 

第三，凡是罕見(jiàn)病用藥，在注冊申請時(shí)就給予一些鼓勵政策，如果是在國內研發(fā)并開(kāi)展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數據，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見(jiàn)病用藥及早的用在罕見(jiàn)病患者的身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見(jiàn)病用藥，可以附帶條件批準。什么叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對臨床急需，可能會(huì )危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗的早期、中期的指標顯示出了療效，并且預示可能有臨床價(jià)值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準使用。對于臨床特別急需的，可以接受境外的數據直接批準上市，保障罕見(jiàn)病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來(lái)滿(mǎn)足臨床用藥的需求。

 

這就是支持罕見(jiàn)病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國家衛生計生委一起，針對罕見(jiàn)病目錄以及罕見(jiàn)病用藥情況，研究明確罕見(jiàn)病用藥減免臨床試驗和附帶條件批準的一些具體標準和要求，指導和支持罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)。

 

中國醫藥報：

 

我國對醫療器械創(chuàng )新推出了哪些鼓勵政策，下一步關(guān)于醫療器械審評審批制度改革的方向是什么？

 

國家食品藥品監督管理總局醫療器械注冊司司長(cháng) 王者雄：

 

近年來(lái)食品藥品監管總局積極貫徹落實(shí)國務(wù)院新修訂的《醫療器械監督管理條例》和國務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，不斷完善創(chuàng )新產(chǎn)品審評審批制度，提升醫療器械的審評質(zhì)量和效率，促進(jìn)醫療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

 

2014年總局就發(fā)布了《創(chuàng )新醫療器械特別審批程序（試行）》，對具有我國發(fā)明專(zhuān)利的，擁有自主知識產(chǎn)權，技術(shù)上具有國內首創(chuàng )、國際領(lǐng)先水平，并且具有顯著(zhù)的臨床應用價(jià)值的創(chuàng )新產(chǎn)品，納入特別的審批通道。目前已經(jīng)批準了29個(gè)產(chǎn)品上市。

 

2016年，總局又發(fā)布了《醫療器械優(yōu)先審批程序》，對列入國家重大課題專(zhuān)項或者重點(diǎn)研發(fā)計劃的產(chǎn)品，也包括對治療罕見(jiàn)病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)的疾病，包括兒童專(zhuān)用的醫療器械納入優(yōu)先審批程序。目前已經(jīng)把8個(gè)產(chǎn)品納入優(yōu)先審批范圍。通過(guò)創(chuàng )新醫療器械的特別審批和醫療器械優(yōu)先審批，降低了手術(shù)的創(chuàng )傷，滿(mǎn)足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發(fā)現的機率，保證患者后期的及時(shí)治療。這些產(chǎn)品的上市，為臨床醫生提供了選擇，通過(guò)產(chǎn)品的供應降低了臨床的費用，使患者切身感受到改革的實(shí)惠。

 

這次中辦、國辦印發(fā)深化改革鼓勵創(chuàng )新的意見(jiàn)，我們在醫療器械審評審批改革方面將開(kāi)展以下幾方面的工作。

 

一是改革臨床試驗管理。

 

將會(huì )同國家衛生計生委聯(lián)合出臺臨床試驗機構的備案條件和備案管理辦法，建立醫療器械臨床試驗機構和臨床試驗項目備案管理信息系統，并且加強臨床試驗機構和臨床試驗項目的監督檢查，對臨床試驗過(guò)程當中弄虛作假，捏造臨床試驗數據的違法違規行為，我們將依法予以嚴肅查處。對于治療嚴重危及生命，并且尚無(wú)有效治療手段的醫療器械，在臨床試驗的初步觀(guān)察可能獲益，允許通過(guò)拓展性臨床試驗，在知情同意以后，用于其他患者，相應數據可用于醫療器械的注冊申請。同時(shí)，將醫療器械的臨床試驗審評審批由明示許可改為默示許可，提高效率。

 

二是加快醫療器械上市的審評審批。

 

在醫療器械注冊時(shí)接收符合我國醫療器械注冊法規要求的境外臨床試驗數據，同時(shí)科學(xué)合理的設置醫療器械的臨床評價(jià)相關(guān)要求，加快臨床急需醫療器械的審批，對于罕見(jiàn)病用醫療器械可以減免臨床試驗，準予有附帶條件的批準上市。對治療嚴重危及生命尚無(wú)有效治療手段的疾病，以及公共衛生方面急需的醫療器械，也可以附帶條件批準上市。對于國家重大科技專(zhuān)項和國家重點(diǎn)研發(fā)計劃支持的創(chuàng )新醫療器械，我們將繼續給予優(yōu)先審評審批。

 

三是完善醫療器械的審評審批制度，加強醫療器械審評機構的能力建設。

 

形成以審評為主導，檢查檢測評價(jià)為支撐的審評審批新體系。推行團隊審評，建立由臨床醫學(xué)、臨床診斷、機械、電子、材料、生物醫學(xué)工程相關(guān)專(zhuān)業(yè)的審評人員組成的項目審評團隊，負責創(chuàng )新產(chǎn)品的審評工作。我們也不斷地完善注冊申請人與審評中心的溝通交流機制，嚴格執行專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )制度，對重大技術(shù)問(wèn)題由專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )進(jìn)行論證。推動(dòng)醫療器械注冊審評納入政府購買(mǎi)服務(wù)試點(diǎn)范圍，通過(guò)這項措施增加審評員的數量，擴大審評員隊伍，同時(shí)也加強審評員的培訓，提高素質(zhì)，建立專(zhuān)業(yè)化的審評員隊伍。這次兩辦文件當中也提到了要積極推動(dòng)第二類(lèi)醫療器械的審評標準統一，逐步實(shí)現國家統一審評。

 

四是實(shí)施醫療器械全生命周期管理，加強檢查員隊伍建設，逐步建立職業(yè)化的檢查員隊伍，強化檢查員培訓，提升檢查員的能力和水平。

 

加強對醫療器械臨床試驗質(zhì)量管理規范和生產(chǎn)質(zhì)量管理規范執行情況的監督檢查。我們在這個(gè)過(guò)程當中，要逐步完善醫療器械注冊人制度，落實(shí)注冊人對醫療器械設計開(kāi)發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷(xiāo)售配送、產(chǎn)品召回、不良事件報告，以及再評價(jià)等全過(guò)程、全生命周期的法律責任。

 

通過(guò)以上措施，進(jìn)一步來(lái)鼓勵醫療器械創(chuàng )新，滿(mǎn)足臨床使用需求，激發(fā)我國醫療器械產(chǎn)業(yè)的發(fā)展活力，促進(jìn)我國醫療器械產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展。謝謝。

 

中央電視臺：

 

《意見(jiàn)》當中提出要接受境外臨床試驗數據，這個(gè)數據包括哪些情況？這對于鼓勵創(chuàng )新有什么直接的意義？

 

王立豐：

 

在創(chuàng )新意見(jiàn)里面，提出了在境外多中心臨床機構取得的臨床試驗數據，符合我國藥品注冊要求的，可以用于在我國申報注冊。目的是要減少重復試驗，降低研發(fā)成本，提高上市效率，剛才吳局長(cháng)也介紹了國外的一些新藥到我國上市有一個(gè)延時(shí)期，為了縮短延時(shí)期，提高我國老百姓藥品的可用性，我們提出來(lái)這樣一個(gè)措施。這也是一個(gè)國際慣例。

 

過(guò)去我們要求到我國上市的藥品必須要在我國開(kāi)展臨床試驗，其目的是為了保證這些藥用在中國人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗數據是有條件的，首先應該符合在我國注冊相關(guān)的要求，同時(shí)還應該證明不存在人種差異，因為西方人和東方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。一方面可以接受，另一方面要有條件，要提供在中國人安全有效的一些數據。

 

在我國同步開(kāi)展國際多中心臨床試驗，就是這一個(gè)項目既在中國做，也在國外做。接受境外臨床數據不僅僅有利于國外的企業(yè)，也有利于國內的創(chuàng )新型企業(yè)，這是一個(gè)雙贏(yíng)。

 

國內已有一批創(chuàng )新型企業(yè)走出了國門(mén)，到國外，特別是到美國、日本、歐盟等開(kāi)展藥品注冊，他們在國外注冊，臨床試驗數據也可以用于在我國進(jìn)行藥品注冊，這樣就可以減少重復臨床試驗，提高效率，降低研發(fā)費用，也可以減少一些國外藥在中國上市的延時(shí)期。我們將完善臨床試驗數據管理的指導原則，進(jìn)行細化，明確哪些可以接受，哪些不可以接受，讓大家能夠看得清楚。

 

同時(shí)，還要加強臨床試驗的監督檢查，不僅是接受，還要派檢查員到境外臨床試驗機構進(jìn)行現場(chǎng)檢查。通過(guò)建立境外臨床試驗的檢查機制，逐步加大對境外臨床試驗的檢查力度，保證境外臨床試驗數據能夠準確。臨床試驗委托協(xié)議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數據的第一責任人，需要對臨床試驗的可靠性承擔法律責任。謝謝。

 

南方都市報：

 

《意見(jiàn)》提到的上市藥品目錄集，請問(wèn)通過(guò)這一措施對藥品的發(fā)展有怎樣的意義？能不能簡(jiǎn)單的談一下安排？

 

王立豐：

 

《創(chuàng )新意見(jiàn)》當中提出要建立上市藥品目錄集，載入新批準上市和通過(guò)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)的藥品，這個(gè)目錄集要注明藥品各類(lèi)信息，有兩方面意義：

 

一方面是上市藥品目錄集將明確我國仿制藥發(fā)展的客觀(guān)標準，吳局長(cháng)講實(shí)際上就是一個(gè)標桿，這樣可以方便藥品研究機構、藥品生產(chǎn)企業(yè)和公眾公開(kāi)查詢(xún)藥品的屬性，包括有效成份、劑型、規格以及上市許可持有人、取得的專(zhuān)利權、數據保護等相關(guān)信息。它是一個(gè)很全的信息目錄集。

 

另一方面，上市藥品目錄集將對促進(jìn)仿制藥發(fā)展有巨大的指導作用。關(guān)于上市藥品目錄集的編制原則、框架體系，目前我們已經(jīng)有一定的基礎，我們也作了很多的研究。正在總局藥品審評中心網(wǎng)站公開(kāi)征求意見(jiàn)，歡迎業(yè)界和社會(huì )各界積極建言獻策，共同幫助來(lái)完善這項制度，把這項制度建立好、設計好。謝謝。

 

記者：

 

文件里提到嚴格藥品注射劑審評審批，另外又一次強調要加強中藥注射劑的再評價(jià)，中藥注射劑的再評價(jià)進(jìn)行到哪個(gè)程度？今后工作方向是什么？謝謝。

 

吳湞：

 

這個(gè)文件里面又一次提到注射劑再評價(jià)。再評價(jià)工作和仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)道理是一樣的，目的講了很多次，仿制藥一致性評價(jià)的目的就是提高藥品質(zhì)量，要和原研等同，臨床上能夠替代。

 

注射劑也類(lèi)似，早期的注射劑缺乏完整對照的數據，所以我們提出來(lái)要對注射劑也要進(jìn)行評價(jià)。仿制藥一致性評價(jià)方法比較明確，工作的程度相對來(lái)講比注射劑要容易，注射劑開(kāi)展再評價(jià)難度大，難度比普通制劑大得多，所以我們還得研究注射劑如何進(jìn)行再評價(jià)，要有一個(gè)方法，所以時(shí)間上還要充裕一點(diǎn)，設計是五到十年，可能五年，也可能十年。

 

注射劑里面大家最關(guān)心的就是中藥注射劑，因為中藥注射劑本身是我國特有的。我國曾經(jīng)有過(guò)缺醫少藥的年代，在那個(gè)年代里，中藥注射劑起到了很好的作用。但是中藥注射劑的一個(gè)缺陷就是數據不太全，在那個(gè)年代也不可能那么全，所以臨床有效性數據、安全性數據都不太全，因為不全，所以大家對于中藥注射劑的安全性表示擔憂(yōu)。

 

中藥注射劑我們也在密切的觀(guān)察，凡是出現不良反應都會(huì )采取果斷的措施，目的是最大限度保護公眾用藥安全。

 

按照國務(wù)院44號文件要求，對中藥注射劑安全要進(jìn)行再評價(jià)，這個(gè)再評價(jià)的方案我們已經(jīng)初步形成，但是現在還在業(yè)內討論，近期可能會(huì )征求意見(jiàn)。

 

另外，中藥注射劑再評價(jià)又比化學(xué)藥品注射劑再評價(jià)更難一些，因為里面的成份不像化學(xué)藥品那么清晰。所以如何進(jìn)行再評價(jià)，方法上又和化學(xué)藥品注射劑再評價(jià)有所區別。中藥注射劑不僅要評價(jià)安全性，還要評價(jià)有效性，有效性是藥品的根本屬性，如果沒(méi)有效這個(gè)藥品就沒(méi)有價(jià)值，所以中藥注射劑的評價(jià)首先是評價(jià)有效性，同時(shí)也要審查安全性。下一步將制定具體的評價(jià)方法。

 

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